Предложения по совершенствованию медпомощи взрослым   пациентам с орфанными заболеваниями

Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) организовало круглый стол на тему: «Доступность медицинской помощи и проблемы лекарственного обеспечения взрослых пациентов с редкими заболеваниями».

Среди участников – представители фонда «Круг Добра», пациентских организаций, врачи. Предложения экспертов лягут в основу Резолюции ВООЗ по дальнейшему развитию системы льготного лекарственного обеспечения взрослых пациентов с редкими заболеваниями, которая будет направлена для обсуждения в органы власти. Представление инициатив экспертного сообщества состоится на пресс-конференции 10 октября.

Значительный прогресс достигнут в лечении пациентов с орфанными заболеваниями благодаря появлению инновационных лекарств и в целом развитию медицинской помощи. Раньше большинство из них не доживало до совершеннолетия. Наибольший прогресс произошел в лечении детей и во многом благодаря появлению и работе фонда «Круг Добра».

Сейчас особого внимания требуют взрослые пациенты, финансирование лекобеспечения которых по достижению 19 лет передается в регионы. Усугубляется ситуация тем, что много орфанных заболеваний манифестирует во взрослом возрасте и число таких болезней растет.

Д.м.н., профессор, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ имени академика Н.П. Бочкова Екатерина Захарова отметила, что орфанные пациенты – это не только дети. Нужно менять угол зрения. Проблему доступности лекобеспечения нужно рассматривать в комплексе для пациентов всех возрастов.  

Не все регионы имеют возможность обеспечить лекарствами взрослых пациентов. «Без преемственности терапии усилия государства по лечению такого пациента, будут перечеркнуты за несколько месяцев, - считает Юрий Жулев, президент Всероссийского общества гемофилии, сопредседатель Всероссийского союза пациентов. 

По мнению специалистов, снять нагрузку с регионов позволит федерализация лекобеспечения путем включения взрослых пациентов в программу высокозатратных нозологий, в отдельную программу, повышение возраста получателей помощи фонда «Круг Добра», например, с 19 до 21 года.

В модернизации нуждаются и существующие программы, даже самая успешная из них – программа высокозатратных нозологий. Ирина Мясникова, председатель правления ВООЗ, член попечительского совета фонда «Круг добра» привела пример с муковисцидозом. «По месту жительства взрослым пациентам не доступна инновационная терапия, 65% - внутривенная терапия антибиотиками, 80% - амбулаторная помощь. Только 8% взрослых пациентов получают таргетную терапию из общего числа взрослых пациентов, которым она положена по решению врачебной комиссии».

По словам врача-педиатра, к.м.н., ведущего научного сотрудника научно клинического отдела муковисцидоза ФГБНУ «МГНЦ им академика Н.П.Бочкова» Анны Воронковой современное лечение позволяет практически всех пациентов перевести во взрослую сеть. «С ростом доступности таргетной терапии динамика перехода возрастет. По нашим подсчетам, по итогам 2023 года мы передадим 149 детей во взрослую сеть, в 2024 – 151 ребенка, в 2025 – 181».

Первый шаг сделан – помощь пациентам с редкими заболеваниями по линии фонда "Круг добра" продлена до 19 лет. По словам Натальи Кулаковой, представителя фонда «Круг добра», начальника отдела проектной деятельности реализуются дальнейшие шаги – фонд направляет в субъекты информацию о количестве детей, которые перейдут во взрослую сеть. Одно из условий соглашения фонда с регионами – соблюдение преемственности лечения.

Юлия Бахчеева, председатель правления регионального отделения г. Москвы пациентского сообщества рахитоподобных заболеваний «Последствия» связывает дальнейшее развитие лекобеспечения с созданием единого федерального регистра. Ольга Германенко, директор благотворительного фонда «Семьи СМА», руководитель Ассоциации пациентов со спинальной мышечной атрофией считает, что развитие регистров возможно при наличии доступа к ним пациентов и НКО. 

Требуется создание сети референс-центров в регионах для обеспечения доступности лечения. Екатерина Захарова отметила, что они доказали свою эффективность во всем мире. 

О необходимости исключить привязку лекобеспечения к статусу инвалида говорила Нели Погосян, заместитель председателя правления ВООЗ, член попечительского совета фонда «Круг добра». Взрослым пациентам нужна гарантия лечения по факту наличия заболевания.

Елена Шукан, аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ Национальный Научно-исследовательский Институт Общественного здоровья имени Н.А. Семашко обратила внимание на отсутствие долгосрочной стратегии развития лекобеспечения орфанных пациентов. 

Информация ВООЗ

ФОТО редакции

Российское информационное агентство «Национальный альянс»

Подписывайтесь на официальный канал  РСИ «Первый национальный» в Telegram

Партнер — Интернет-бюро юриста Руслана Чалова Чалов.рф

Еще на эту тему: 

Основные тезисы конференции «Живущие с ФОП»

В Ярославле подписали Хартию пациентов 

Благодарственное письмо от IOF в адрес РАОП и «Остеорус»

Развитие программы Capture the Fracture в Ярославле

Первая международная конференция пациентов в Риме: акценты и выводы

Новая модель учебных коммуникаций объединила заботу о здоровье и знания 

Сохранить кости здоровыми: лучшая защита – это профилактика и просвещение 

Новая модель учебных коммуникаций объединила заботу о здоровье и знания 

Космонавт и вузы – союзники в борьбе пациентов с остеопорозом

 Рекомендации Международного Фонда остеопороза (IOF)

Волонтерский опыт общества пациентов «Остеорус»

Мужское долголетие. Оно может быть здоровым, если кости крепкие.

Мужской остеопороз: грани проблемы